Mają uratować nas od COVID-19. Pfizer i Moderna korzystają z technologii mRNA

W temacie pandemii COVID-19: Zdrowie to inwestycja, nie koszt. Dzięki pandemii zaczęliśmy się o nie troszczyć

W wyścigu o wykorzystanie technologii mRNA stanęły dwie firmy: Pfizer, 171-letnia amerykańska  potęga z listy Fortune 500 oraz 10-letnia Moderna, firma biotechnologiczna z miliardami wycen rynkowych, ale bez zatwierdzonych produktów.

Ale to, co dzielą firmy, może być większe niż ich różnice: obie stawiają na technologię genetyczną, która od dawna jest bardzo obiecująca, ale jak dotąd napotkała biologiczne blokady. Nazywa się to syntetycznym informacyjnym RNA, genialną odmianą naturalnej substancji, która kieruje produkcją białek w komórkach całego ciała. Jego perspektywy przyciągnęły miliardy dolarów na giełdzie, stworzyły i zagroziły karierze naukowej oraz podsyciły nadzieje, że może to być przełom, który pozwoli społeczeństwu powrócić do normalności po miesiącach życia w strachu

Technologia mRNA może zmienić sposób odkrywania, opracowywania i wytwarzania leków - z rozmiarem, szybkością i skalą, które nie są powszechne w branży farmaceutycznej. Leki mRNA wykorzystują normalne procesy biologiczne do ekspresji białek i wywołują pożądany efekt terapeutyczny. Umożliwia to potencjalne leczenie szerokiego spektrum chorób, z których wielu nie można rozwiązać za pomocą obecnych technologii.

Kwas rybonukleinowy, w skrócie mRNA, odgrywa kluczową rolę w biologii człowieka, szczególnie w procesie znanym jako synteza białek. mRNA to jednoniciowa cząsteczka, która przenosi kod genetyczny z DNA w jądrze komórki do rybosomów, mechanizmu wytwarzającego białka w komórce. mRNA dostarcza instrukcji tworzenia białek, które mogą leczyć chorobę lub jej zapobiegać. Leki oparte o mRNA nie są małymi cząsteczkami, jak tradycyjne leki. I nie są to także tradycyjne leki biologiczne (rekombinowane białka i przeciwciała monoklonalne), które były genezą przemysłu biotechnologicznego. Zamiast tego leki zawierające mRNA to zestawy instrukcji. Te instrukcje nakazują komórkom ciała wytwarzanie białek, które zapobiegają chorobom lub je zwalczają.

DNA (kwas dezoksyrybonukleinowy) to dwuniciowa cząsteczka, która przechowuje instrukcje genetyczne potrzebne komórkom organizmu do wytwarzania białek. Z drugiej strony białka to „konie robocze” organizmu. Prawie każda funkcja w ludzkim ciele - zarówno normalna, jak i związana z chorobą - jest wykonywana przez jedno lub wiele białek. Bez mRNA kod genetyczny człowieka nigdy nie zostałby wykorzystany przez organizm. Białka nigdy by nie powstały, a ciało nie mogłoby właściwie pełnić swoich funkcji.

Moderna wykorzystuje fundamentalną rolę, jaką mRNA odgrywa w syntezie białek. Firma opracowała własne technologie i metody tworzenia sekwencji mRNA, które komórki rozpoznają tak, jakby zostały wyprodukowane w organizmie. W swoich badaniach Moderna skupia się na chorobach, w przypadku których umożliwienie komórkom docelowym wyprodukowania - lub „włączenia” - jednego lub więcej danych białek umożliwi organizmowi zwalczanie danej choroby lub jej zapobieganie.

Stosowanie mRNA jako leku otwiera szerokie możliwości leczenia i zapobiegania chorobom. Leki mRNA mogą dostać się do wnętrza komórek, aby kierować produkcją białka, co nie jest możliwe w przypadku innych podejść do leków. Technologia pozwala na leczenie chorób oraz zapobieganie tym, których obecnie nie można zwalczać - potencjalnie poprawiając zdrowie ludzi i wpływając na życie na całym świecie.

Zanim mRNA był pomysłem wartym wiele miliardów dolarów, był naukowym zaściankiem. A dla węgierskiego naukowca stojącego za kluczowym odkryciem mRNA była to ślepa uliczka w karierze. Katalin Karikó spędziła lata 90. na zbieraniu odrzuceń. Po dziesięciu latach prób i błędów Karikó i jej wieloletni współpracownik w Penn - Drew Weissman, immunolog z tytułem medycznym i doktorantem z Uniwersytetu Bostońskiego - odkryli lekarstwo na piętę achillesową mRNA.

Badania kliniczne nad szczepionką Comirnaty (Pfizer/BioNTech) były prowadzone w trybie nadzwyczajnym. Między innymi w celu  skrócenia czasu badania I, II i III fazy, prowadzono je równolegle a nie po kolei. Pierwsze podanie szczepionki u ludzi odbyło się w już kwietniu 2020 roku (niespełna dwa miesiące po wybuchu epidemii) w Niemczech, badanie było realizowane przez BioNTech. Wkrótce po tym Pfizer uruchomił badanie I/II/III fazy w Stanach Zjednoczonych. Badania I fazy wykazały, że szczepionka u ludzi wywołuje silną odpowiedź immunologiczną podana w dawce 10, 20 i 30 μg. Wyraźny wzrost przeciwciał obserwowano 28, 35 i 52 dni od podaniu pierwszej dawki szczepionki.

Szczepionki Moderny i Pfizera to pierwsze w historii leki oparte o technologię mRNA. Dlatego jeszcze niedawno nie było na świecie fabryk, które byłyby w stanie produkować je na masową skalę. I ciągle ich brakuje. (K. Grabka, fot. Pixabay)